Западные страны почитают использовать новый способ лечения сложных болезней — путем генного редактирования. С одной стороны это однозначный прорыв в медицине. С другой — повод для волнения: генные мутации и рак могут сопровождать такие эксперименты.
Западные страны почитают использовать новый способ лечения сложных болезней — путем генного редактирования. С одной стороны это однозначный прорыв в медицине. С другой — повод для волнения: генные мутации и рак могут сопровождать такие эксперименты.
Разбираемся, что происходит вместе с dev.ua.
Как минимум две страны в мире уже адаптировали генное редактирование в лечебный процесс. Это Великобритания и США.
На днях управление контроля качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование терапии на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии.
Решение о регистрации терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидноклеточной анемией. У большинства испытуемых препарат устранил болевые приступы. FDA уточняет, что ни у одного из пациентов не наблюдалось отторжения трансплантата.
Процедура занимает несколько месяцев и стоит $2,2 миллиона. В процессе лечения у пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют в лабораторию для последующего генного редактирования. В настоящее время человек проходит химиотерапию, после которой отредактированные клетки возвращают в организм. После этого человеку нужно находиться в больнице, пока популяция клеток костного мозга не восстановится.
16 ноября британский медицинский регулятор MHRA издал первое в мире одобрение терапии на основе генного редактирования CRISPR для лечения двух заболеваний — серповидноклеточной анемии и талассемии. Обе эти болезни связаны с недостаточностью гемоглобина и приводят к анемии, тромбообразованию и болезненным приступам, а их лечение подразумевает постоянные переливания крови, которые сами собой плохо переносятся.
Новая терапия, разработанная биотехнологическими компаниями CRISPR Therapeutics (Швейцария) и Vertex (США), требует всего одного укола и надеется на лечение этих тяжелых болезней. Как показали клинические исследования, через год после терапии у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прекратились болезненные кризисы, а у 39 из 42 пациентов с бета-талассемией отпала необходимость в переливаниях крови.
Технология CRISPR («кластеризированные регулярные промежуточные короткие палиндромные повторы») в генной инженерии появилась благодаря особенностям бактерий. Они обладают специальной адаптивной иммунной системой борьбы с вирусными инфекциями. Она позволяет быстро распознать вирусную ДНК и уничтожить ее.
Составной частью этой системы является протеин Cas9, способный найти ДНК вируса и разрезать ее. Также система бактерий позволяет запомнить ДНК вируса и передать эту информацию потомкам клеток. Создается генетическая память.
Cas9 — фермент, действующий как молекулярная пара «ножниц», способна разрезать ДНК.
В 2012 году ученые смогли синтезировать CRISPR и придумали способ программирования этого комплекса, позволяющий достаточно точно выбирать нужные места в ДНК, где нужен разрез. То есть фактически эта система позволяет удалять поврежденные участки ДНК, несущие в себе разные болезни.
Проводились эксперименты с введением CRISPR в глаза пациентам с определенной формой слепоты и это даже дало определенные положительные результаты, но проблема доставки не исчезла.
К сожалению, нельзя гарантировать, что эксперименты с течением времени не дадут о себе знать. Организм живого существа устроен таким образом, что вмешательство в ДНК клеток может привести к серии мутаций и неконтролируемому разделению. Это может привести к обострению различных форм рака.
Ученые надеются, что в будущем CRISPR может дать возможность еще на этапе эмбрионального развития сделать человека невосприимчивым ко многим смертельным заболеваниям и инфекциям, что значительно улучшит уровень и продолжительность жизни.
И такие эксперименты тоже были. Например, в 2018 году китайский ученый Хэ Цзянькуй благодаря технологии CRISPR создал первых генно-модифицированных детей, что вызвало довольно много критики в научном сообществе.
«Китайцы недавно объявили, что им впервые удалось создать двоих генетически модифицированных детей. Это может означать, что модификации, которые были внесены и сохранятся и в их потомках, могут быть как желательными, так и случайными изменениями. Потому что все методы редактирования имеют вероятность ошибки», — рассказывала в интервью Liga.net Ольга Дудченко (попала в список ученых младших 35, внесших значительный вклад в мировую науку).
Дудченко создала способ быстрого приведения в порядок расшифровки генома.
Ольга считает, что в сфере генного редактирования появятся ограничения.
«Одно дело, когда ты меняешь геном уже у взрослого человека в конкретной группе клеток и хочешь лишить кого-то инсулиновой зависимости. На генах, которые он передаст своим детям, это никак не отразится. А если ты изменяешь геном на уровне яйцеклетки, то, естественно, этот человек будет изменен и модификации сохранятся в половых клетках. У них есть потенциал проникнуть в генофонд», — подчеркивает она.
