Західні країни почитають використовувати новий спосіб лікування складних хвороб — шляхом генного редагування. З одного боку то є однозначний прорив у медицині. З іншого — привід для хвилювання: генні мутації та рак можуть супроводжувати такі експерименти.
Західні країни почитають використовувати новий спосіб лікування складних хвороб — шляхом генного редагування. З одного боку то є однозначний прорив у медицині. З іншого — привід для хвилювання: генні мутації та рак можуть супроводжувати такі експерименти.
Розбираємося, що відбувається, разом з dev.ua.
Як мінімум, дві країни у світі, вже адаптували генне редагування у лікувальний процес. Це Великобританія та США.
Днями управління контролю якості харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило використання терапії на основі генного редагування CRISPR для лікування серповидноклітинної анемії.
Рішення про реєстрацію терапії було винесено на підставі даних досліджень за участю 44 пацієнтів із серповидноклітинною анемією. У більшості випробуваних препарат усунув больові напади. FDA уточнює, що в жодного з пацієнтів не спостерігалося відторгнення трансплантату.
Процедура займає кілька місяців і коштує $2,2 мільйони. У процесі лікування у пацієнта витягують стовбурові клітини з кісткового мозку та відправляють до лабораторії для подальшого генного редагування. У цей час людина проходить хіміотерапію, після якої відредаговані клітини повертають до організму. Після цього людині необхідно перебувати у лікарні, поки популяція клітин кісткового мозку не відновиться.
16 листопада британський медичний регулятор MHRA видав перше у світі схвалення терапії на основі генного редагування CRISPR для лікування двох захворювань — серповидноклітинної анемії та таласемії. Обидві ці хвороби пов’язані з недостатністю гемоглобіну і призводять до анемії, тромбоутворення та хворобливих нападів, а їх лікування має на увазі постійні переливання крові, які самі собою погано переносяться.
Нова терапія, розроблена біотехнологічними компаніями CRISPR Therapeutics (Швейцарія) та Vertex (США), вимагає всього одного уколу і дає надію на лікування цих важких хвороб. Як показали клінічні дослідження, через рік після терапії у 28 із 29 пацієнтів із серповидноклітинною анемією припинилися хворобливі кризи, а у 39 із 42 пацієнтів із бета-таласемією відпала необхідність у переливаннях крові.
Технологія CRISPR («кластеризовані регулярні проміжні короткі паліндромні повтори») у генній інженерії з’явилася завдяки особливостям бактерій. Вони мають спеціальну адаптивну імунну систему боротьби з вірусними інфекціями. Вона дозволяє швидко розпізнати вірусну ДНК та знищити її.
Складовою частиною цієї системи є протеїн Cas9, який здатний знайти ДНК вірусу та розрізати її. Також система у бактерій дає змогу запамʼятати ДНК вірусу та передати цю інформацію нащадкам клітин. Створюється генетична пам’ять.
Cas9 — фермент, який діє як молекулярна пара «ножиць», здатна розрізати ДНК.
У 2012 році вчені змогли синтезувати CRISPR та придумали спосіб програмування цього комплексу, який дозволяв доволі точно обирати потрібні місця в ДНК, де потрібен розріз. Тобто фактично ця система дозволяє видаляти пошкоджені ділянки ДНК, які несуть в собі різні хвороби.
Проводилися експерименти з введенням CRISPR в око пацієнтам із певною формою сліпоти і це навіть дало певні позитивні результати, але проблема доставлення не зникла.
На жаль, не можна гарантувати, що експерименти з плином часу не дадуть про себе знати. Організм живої істоти влаштований таким чином, що втручання в ДНК клітин може призвести до серії мутацій і неконтрольованого поділу. Це може призвести до загострення різних форм раку.
Вчені сподіваються, що у майбутньому CRISPR може дати змогу ще на етапі ембріонального розвитку зробити людину несприйнятливою до багатьох смертельних хвороб та інфекцій, що значно покращить рівень та тривалість життя.
І такі експерименти також були. Наприклад, у 2018 році китайський вчений Хе Цзянькуй завдяки технології CRISPR створив перших генно-модифікованих дітей, що викликало доволі багато критики у науковій спільноті.
«Китайці нещодавно оголосили, що їм уперше вдалося створити двох генетично модифікованих дітей. Це може означати, що модифікації, які були внесені і які збережуться і в їхніх нащадків, можуть бути як бажаними, так і випадковими змінами. Тому що всі методи редагування мають ймовірність помилки», — розповідала в інтерв’ю Liga.net Ольга Дудченко (потрапила до списку вчених молодших 35, які зробили значний внесок у світову науку).
Дудченко створила спосіб швидкого впорядкування розшифровки геному.
Ольга ввадає, що у сфері генного редагування з’являться обмеження.
«Одна річ, коли ти змінюєш геном вже у дорослої людини в конкретній групі клітин і хочеш позбавити когось інсулінової залежності. На генах, які він передасть своїм дітям, це ніяк не відобразиться. А якщо ти змінюєш геном на рівні яйцеклітини, то природно ця людина буде змінена і модифікації збережуться у статевих клітинах. Вони мають потенціал проникнути у генофонд», — підкреслює вона.
